ACE-031 

ACE-031 , также называемый ACVR2B или ActRIIB-IgG1 , представляет собой синтетически произведенный белок, который был первоначально разработан двумя биофармацевтическими компаниями, а именно Acceleron и Shire, для его потенциальной способности ингибировать миостатин и другие природные белки, которые ограничивают мышцы рост. Было выдвинуто предположение, что ACE-031 будет действовать как рецептор-приманка для катаболических белков, в частности, миостатина, и связываться с ними, чтобы удержать их от мышечных волокон. Многочисленные исследования были проведены, чтобы определить, является ли АПФ-031 эффективным методом лечения детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Что такое миостатин?

Миостатин, сокращенно GDF-8 (фактор дифференцировки роста-8), представляет собой белок, естественным образом вырабатываемый у млекопитающих, который действует на мышечные клетки как ингибитор миогенеза (дифференцировки и роста мышечных клеток). Ген, кодирующий миостатин, был обнаружен в 1997 году генетиками Се-Джин Ли и Александрой Макферрон, которые произвели штамм мутантных мышей, у которых отсутствует ген. Эти ученые создали штамм мышей, у которого не было гена, и мышца была примерно в два раза больше мышц, чем нормальные мыши.